形式陈述
在潜在结果框架公理库潜在结果框架Potential outcomes framework · Rubin causal model用同一单位在各个明确干预下的潜在结果定义因果效应,并把观测机制与科学目标分离。中,二元处理 的总体平均处理效应定义为
其中期望对预先指定的目标总体 取。只要 ,该因果目标量就有定义;它是否由观测分布识别是另一个命题。样本平均处理效应 、已处理者平均效应 与某个试验样本中的效应分别针对不同总体,不能都简称 ATE。
若只观察 ,则 一般不决定 。在处理版本明确且无干扰的一致性、 的条件交换性,以及
的正值性条件下,ATE 被识别为
这里的平均由期望公理库期望Expectation · Expected value实值或复值随机变量关于概率测度的 Lebesgue 积分,概括加权平均与总体质量平衡。定义。识别等式可逐步检查:对 ,条件交换性先给 ,一致性再把右端改为 ,最后对同一个目标 平均。正值性保证每个需要平均的层都有相应处理臂。三项假设分别完成不同工作,回归拟合本身不能替代任何一项。用样本均值、回归、逆概率处理加权或双重稳健估计逼近右端,才属于样本估计。
直觉
ATE 先为每个单位做“处理世界减去对照世界”,再在目标总体平均。现实数据中的组间均值差则先按实际选择把人分组,再比较两群不同的人。两种运算在分配使组别可比时才有识别保证。
识别 ATE 也不需要知道同一人的两个潜在结果如何配对:期望的线性性只用到 和 各自的边缘均值。不过 还含有两者的协方差,通常不能从只观察一个结局的平行组试验中识别;平均效应可识别不代表个体效应分布可识别。
平均的权重由目标总体决定。若试验招募了年轻、低风险患者,即使内部随机化完美,试验 ATE 仍可能不同于全国患者 ATE;这是效应异质性与总体构成共同造成的效应迁移问题,不是抽样误差。报告一个数时,目标人群与随访时点和处理定义同样是目标量定义的一部分。
例子与边界
设目标总体由六种等权单位组成,其潜在结果为
| 类型 |
|
|
个体差 |
| 1 |
2 |
5 |
3 |
| 2 |
1 |
2 |
1 |
| 3 |
4 |
4 |
0 |
| 4 |
3 |
1 |
-2 |
| 5 |
0 |
2 |
2 |
| 6 |
5 |
7 |
2 |
ATE 可复算为 。它没有声称每个人获益:类型 4 受害,类型 3 无效。若实际只让基线 的类型 1、2、5 接受处理,观测处理均值为 ,对照均值为 ,粗差 ,方向与 ATE 相反。选择机制改变了被比较的人,却没有改变表中的因果目标。
对这六个固定单位,若完全随机选三个治疗,所有 种分配等概率。每个单位进入治疗组的概率为 ,因此
两式相减恰为 1。这里期望是对分配机制取的,表中每个人的潜在结果保持不变。在完全随机分配中,差均值对随机化的期望为有限总体 ATE;某一次小样本仍可能失衡,因此“无偏”不等于每次恰好等于 1。超总体 iid 抽样下还要同时区分抽样随机性与处理随机性。
ATE 对不可避免的效应异质性做了压缩。若政策关心“谁会获益”或尾部伤害,平均值不足;若目标是资源预算下的总体净变化,ATE 反而正是可加总的量。不能因为平均掩盖异质性就否定它,也不能由正 ATE 推出处理对每个单位安全。
非线性尺度也会改变目标。对二元结局,风险差 、风险比 与 odds ratio 不可互换;条件 odds ratio 即使各层相同,也可能不等于边缘 odds ratio。选择尺度必须发生在看数据之前,并与决策损失相符。
推论与应用
全期望公式给出 ,所以 ATE 是条件平均处理效应公理库条件平均处理效应Conditional average treatment effect · CATE在给定基线特征的子总体中,处理与对照潜在结果之差的条件期望。按目标协变量分布的加权平均。例如两个风险层的效应分别为 1 和 3,研究样本各占一半时 ATE 为 2;目标总体中高风险层占 80% 时,同样的层内效应给出 。改变的是总体权重,不是层内因果机制。
若研究样本的 与政策总体不同,可以在效应可迁移且目标支持被覆盖时重新加权;缺少某类人则是外推假设,不会由更灵活的回归自动解决。
识别后,估计方法可以不同而目标相同。标准化直接平均两个条件结局回归;IPTW 构造处理分配被平衡的伪总体;双重稳健方法把两者的估计方程合并。方法间结果分歧常提示模型错设、极端权重或有限样本问题,但不应借机悄悄更换目标量。
参考资料
- Brady Neal, Introduction to Causal Inference from a Machine Learning Perspective, 在线教材,2020,§§2.3、4.5、7.1,作者稿。
- Judea Pearl, Madelyn Glymour, and Nicholas P. Jewell, Causal Inference in Statistics: A Primer, Wiley, 2016,§§1.5、3.2、4.2–4.3,作者公开稿。